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我国基因疗法(star264,德井义实)治疗1型糖尿病取得突破

完型治疗 好文章美文 评论

经济参考报

  4月4日,(600877,abp-440),最新一期美国《临床研究杂志》在线发表了中国科学家在治疗糖尿病和自身免疫疾病技术上的重大突破——通过运用基因治疗技术,在1型糖尿病动物模型体内实现胰岛再生,(600801,juc 510),同时阻止自身免疫系统对胰岛的攻击。

  此项研究由广东工业大学生物医药研究院的两位国家“千人计划”专家赵子建教授以及李芳红教授领军的科研团队完成。日前,赵子建教授接受了记者专访。

  深海鱼油启发的“糖尿病治愈之策”

  由于糖尿病产生的并发症有可能致残、致死,因而成为医疗健康领域内的突出问题。

  据赵子建介绍,作为一种自身免疫疾病,(ssni-054,cosq-013),“青睐”中国青少年的1型糖尿病一旦开始进入发病进程就无法逆转。病人将终身依赖胰岛素注射,(kawd-680,ipz-667),并要经常监控血糖。

  赵子建介绍,在我国一亿多糖尿病人中,1型糖尿病人只占很小一部分,(ssni-056,磁力链接搜索),仅约30万人左右,(ssni-054,cosq-013),但是绝大多数患者发病期是在青少年。而青少年的医从性差等方面的问题,为长期稳定控制血糖带来巨大挑战。

  赵子建介绍,(600837,ssni025),来自国际流行病学研究发现,(600914,tokyo hot n0637),常吃深海鱼类的北欧岛民心血管和代谢性疾病发病率低,这从营养学角度给了研究团队思路上的启发。

  “流行病学研究发现,住在希腊、冰岛的居民,心血管和代谢病发病率很低。而他们的后代一旦摆脱了祖上的生活方式,(600877,abp-440),营养和外在生存环境发生变化,心血管和糖尿病等代谢疾病也开始爆发。”

  赵子建说,“20世纪90年代中后期,挪威、美国分别进行了两个独立的10年期流行病学研究,每天给刚脱离母乳喂养的婴幼儿补充1克至1.5克液体鱼油。在美国的研究中选定了有1型糖尿病家族史的婴儿。10年后,研究人员发现这些孩子1型糖尿病的发病率显著降低。”

  这些国外多年的临床研究带给赵子建和李芳红教授领军的团队很多启示。但如果说流行病学发现常吃深海鱼可以使得代谢性疾病显著减少,那么是否只要吃鱼油就行了?答案并非如此。

  研究人员发现,如果想利用营养手段补充鱼油,(iptd-343,sw-047),逆转自身免疫和糖尿病发展进程,(star471,dv-1575),需要的剂量可能要大幅度超出目前临床许可的剂量,在现实中难以实现。赵子建说:“如果要在人身上产生对糖尿病的治疗作用,必须使用目前临床上推荐的近5至10倍的量。吃少了并没有多大作用。所以,这个课题营养学做不了,通过基因技术才可以。”

  基因治疗前景广阔

  赵子建介绍,(600877,abp-440),过去几十年内,(600847,磁力搜索),科学家们一直在探索是否能够开发药物或治疗技术,以抑制自身免疫失衡进程。目前,国际上还没有药物或技术可以在抑制自身免疫的同时促使胰岛再生。

  为此,赵子建教授团队通过基因治疗手段在体内表达一种特异的酶,使得身体内能够产生大量鱼油中的有效成分。结果显示,通过这一基因治疗技术,矫正了自身免疫系统失衡,逆转了1型糖尿病的发展进程。当然,这还要在临床中进行进一步验证。

  “具体的操作,就是先从低等生物身上提取表达这种酶的基因片段,嫁接到基因载体里,通过注射的方式,将基因载体注入体内,开启生物反应器,(600801,juc 510),(600932,mird081),让酶在细胞内表达生物的活性。但是进入人体后,基因治疗载体在指定地点表达这种酶,可以全身扩散,产生治疗功效。”赵子建说,团队在猪、鼠身上都做了试验,这些试验模型都能抵抗肥胖,而且能很好地抵抗慢性炎症,(600914,tokyo hot n0637),还能抵抗肿瘤的发生。这些都是已经发表的科研成果。

  技术安全性还需验证

  美国《临床研究杂志》是国际临床研究顶尖权威期刊之一。注重发表针对重大悬而未决的临床科学问题进行探索和研发的论文,特别是关注在发病机理探讨和临床解决方案上有突破性进展的成果。

  中华医学会糖尿病分会第七届委员会主任委员、教育部“长江学者”特聘教授、中山大学附属第三医院翁建平教授认为,1型糖尿病是自身免疫系统特异性地攻击分泌胰岛素的胰岛beta-细胞疾病,在彻底摧毁beta-细胞后,病人进入发病阶段。由于1型糖尿病好发于青少年,(600892,lpfd-247),(ipz661,ipz-612),加上人类自从1921年发现并临床使用胰岛素以来,再也没有新的治疗1型糖尿病药物,所以具有重要临床意义。

  “当然,(600837,ssni025),目前是在动物模型成功实现,希望这项技术进一步验证其安全性,以便在未来尽快开展临床试验。”翁建平教授说。

  据介绍,目前,(600873,star364),赵子建教授团队即将对这项技术开展临床前安全评估,预期在未来二至三年内进入临床实验。

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